Παναγιώτης – Ραφαήλ: Όλοι μια αγκαλιά για το μικρό αγγελούδι

Παναγιώτης – Ραφαήλ: Στη μεγάλη ευαισθησία των Ελλήνων – που πάντοτε αποδεικνύεται στα δύσκολα – βασίζονται οι γονείς του μικρού Παναγιώτη-Ραφαήλ Γλωσσιώτη, του “αγγέλου” που αν και μόλις 18 μηνών, παλεύει για τη ζωή του. Ο μικρούλης, από την πρώτη μέρα που είδε το “φως”, δίνει μάχη για να “τελειώσει” τη νωτιαία μυική ατροφία τύπου 1. Την ίδια ώρα, οι γονείς που ανεβαίνουν έναν ατελείωτο “Γολγοθά”, απευθύνουν έκκληση στον συνάνθρωπο, ώστε να βρεθούν τα χρήματα για να μεταβεί σε νοσοκομείο των Ηνωμένων Πολιτειών. Η έκκληση που απευθύνουν οι γονείς του για οικονομική στήριξη του μικρού μαχητή για τη θεραπεία του και εκτός Ελλάδας αποτελεί μονόδρομο έπειτα από την απόρριψη των δύο αιτήσεων που υπέβαλε η οικογένεια στο Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο του ΕΟΠΥΥ.

Η αρνητική απάντηση του ΑΥΣ να καλύψει τη μετάβαση του παιδιού σε νοσοκομείο της Βοστώνης βασίστηκε σε επιστημονικά κριτήρια, καθώς η γονιδιακή θεραπεία την οποία μπορεί να λάβει υπό προϋποθέσεις στις ΗΠΑ ο μικρούλης,  δεν έχει λάβει έγκριση στην Ευρώπη.

Η ιστορία που έχει συγκινήσει και ενώσει όλη τη χώρα, θα έχει μία αχτίδα φωτός τέλος εάν μαζευτούν τα 3.000.000 ευρώ που απαιτούνται έτσι ώστε να μπορέσει να μεταβεί το παιδί και οι γονείς του στην Αμερική και να υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία σε νοσοκομείο της Βοστώνης. Το παιδάκι με τα γουρλωτά εκφραστικά ματάκια, γεννήθηκε πέρσι τον Απρίλη και σχεδόν αμέσως διαγνώστηκε με την σπάνια ασθένεια που ονομάζεται «νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1». Πρόκειται για μια εκφυλιστική νόσο που προσβάλει όλο το μυϊκό σύστημα, μια πάθηση επιθετική και μέχρι πρότινος μη αναστρέψιμη. Σταδιακά ο ασθενής ούτε να καταπιεί μπορεί, ούτε να αναπνεύσει και παράλληλα χάνει τον έλεγχο του κεφαλιού – όσα όλοι εμείς θεωρούμε δεδομένα στη ζωή. Η μόνη θεραπεία είναι ένα φάρμακο, το Spiranza.

Δύσκολη μάχη με τον χρόνο, ας βιαστούμε

Το παιδί λαμβάνει ήδη ενέσιμη θεραπεία για τη νωτιαία μυική ατροφία η οποία καλύπτεται πλήρως από τον ΕΟΠΥΥ – πρόκειται για την εγκεκριμένη, από τις αμερικανικές και ευρωπαϊκές αρχές, δραστική ουσία nusinersen. Σε ό,τι αφορά τη γονιδιακή θεραπεία, αυτή μπορεί να πραγματοποιηθεί μέχρι να γίνει το παιδί 2 ετών, γεγονός που ευλόγως έχει κινητοποιήσει τους γονείς του παιδιού οι οποίοι βρίσκονται σε δύσκολη μάχη με τον χρόνο. ”

Ζήτησα από το κράτος να μας βοηθήσει στον αγώνα που κάνουμε για το παιδί μας όπως έκανε η Κύπρος για τον μικρό Αντώνη. Εγώ απευθύνθηκα ως ιδιώτης και μου είπαν πως όλη η διαδικασία, θα κοστίσει περίπου 4,7 εκατ. δολάρια. Εάν το αίτημα απευθυνόταν από το υπουργείο Υγείας και το ελληνικό κράτος, θα ήταν διαφορετικά τα μεγέθη. Η μετάβαση του μικρού Αντώνη στη Βοστώνη κόστισε στην Κύπρο περίπου 2,6 εκατ. ευρώ», είπε στο protothema.gr ο κ. Γλωσσιώτης.

Παναγιώτης – Ραφαήλ: Η μορφή της νόσου

Η νωτιαία μυική ατροφία είναι μια σπάνια νόσος που χαρακτηρίζεται από απώλεια των κινητικών νευρώνων στον νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, με αποτέλεσμα τη σοβαρή και επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Στην Ελλάδα γεννιούνται περίπου 10 ασθενείς ετησίως. Η βαρύτητα της νόσου σχετίζεται με την ποσότητα της Πρωτεΐνης Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα (SMN – Survival Motor Neuron protein). Τα άτομα με ΝΜΑ Τύπου 1, την πιο σοβαρή μορφή της νόσου, όπως ο μικρός Παναγιώτης- Ραφαήλ, απαιτούν την πλέον εντατική υποστηρικτική φροντίδα, καθώς παράγουν πολύ μικρή ποσότητα πρωτεΐνης SMN και δεν έχουν την ικανότητα να παραμένουν σε καθιστή θέση χωρίς υποστήριξη ή να επιβιώνουν πέραν των δύο ετών χωρίς υποστήριξη της αναπνοής.

Η ανάρτηση της οικογένειας

«Ο μικρός μας μαχητής γεννήθηκε τον Απρίλιο του 2018 και έδειχνε απολύτως υγιής. Σταδιακά, από τον 2ο μήνα της ζωής του και έπειτα, αντιληφθήκαμε υποτονία στα χέρια και στα πόδια του. Η διάγνωση ήρθε λίγο αργότερα και ήταν νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1. Πρόκειται για μία σπάνια, εκφυλιστική νόσο που προσβάλει όλο το μυϊκό σύστημα του ανθρώπου, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης και αναπνοής…

Από τότε, ο Παναγιώτης-Ραφαήλ, δίνει καθημερινό αγώνα για να κατακτήσει και να διατηρήσει πράγματα που εμείς οι υγιείς άνθρωποι τα θεωρούμε δεδομένα, όπως για παράδειγμα ο έλεγχος κεφαλής. Η πάθηση είναι επιθετική και μέχρι πρότινος μη αναστρέψιμη. Η μοναδική μέχρι στιγμής θεραπεία που λαμβάνει το παιδί μας και χάρη σ΄αυτήν εξακολουθεί να είναι μαζί μας, είναι ένα φάρμακο που λέγεται spinraza και διατηρεί τον ασθενή σε μία σχετικά καλή κατάσταση.

Όπως όλοι οι γονείς θέλουμε το καλύτερο για το παιδί μας και ονειρευόμαστε τη μέρα που θα είναι απολύτως υγιές και αυτόνομο. Από ότι φαίνεται, για να το πετύχουμε αυτό, ο γιος μας πρέπει να λάβει τη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε προ τριών μηνών στην Αμερική και στοχεύει στην αποκατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου που είναι υπεύθυνο για την μυϊκή αδυναμία.

Δυστυχώς το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία ανέρχεται στα 3 εκατομμύρια ευρώ. Έχουμε έρθει ήδη σε επαφή με τον ασφαλιστικό φορέα και το υπουργείο υγείας όπου έχουμε καταθέσει όλα τα απαραίτητα έγγραφα. Αναμένουμε την απάντησή τους, καθώς ο χρόνος μας πιέζει διότι το συγκεκριμένο φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο από ασθενείς έως 2 ετών. Ο μικρός μας είναι ήδη 17 μηνών και η αγωνία μας είναι τεράστια. Αυτό που ζητάμε είναι να ακουστεί η ιστορία του μικρού Παναγιώτη Ραφαήλ όσο το δυνατόν πιο δυνατά ώστε να εξασφαλίσουμε την πολυδάπανη θεραπεία άμεσα».

Η έκκληση των γονιών

🚩🚩Παρακολουθείστε όλες τις τελευταίες εξελίξεις για τον αγώνα ζωής που δίνει ο μικρός ήρωας στο ειδικό προφίλ που έχει δημιουργηθεί στα social media ΕΔΩ.

Παναγιώτης – Ραφαήλ: Η έκκληση της οικογένειας και του Σωματείου ασθενών με μυική ατροφία MDA

«Ο μικρός Παναγιώτης – Ραφαήλ Γλωσσιώτης, Μέλος του Σωματείου μας, χρειάζεται τη βοήθειά σας προκειμένου να μεταβεί στην Αμερική για να του χορηγηθεί το γονιδιακό φάρμακο ZOLGENSMA! Αξίζει να τον γνωρίσετε στη σελίδα του Γίνε ο ήρωας του Παναγιώτη-Ραφαήλ» αναφέρεται σε ανάρτηση του MDA Ελλάς, που καλεί τον κόσμο να συνεισφέρει στην προσπάθεια της οικογένειας, κάνοντας κατάθεση σε έναν από τους παρακάτω λογαριασμούς.

ΑΤΙΟΛΟΓΙΑ: ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS

ALPHA BANK

Αριθμός Λογαριασμού: 121 00 2002 008467

IBAΝ: GR2501401210121002002008467

SWIFT/BIC: CRBAGRAA

Δικαιούχος: MDA Ελλάς

EΘΝΙΚΗ ΤΡΑΠΕΖΑ ΤΗΣ ΕΛΛΑΔΟΣ

Αριθμός Λογαριασμού: 720 / 48001175

IBAN: GR3901107200000072048001175

SWIFT/BIC: ETHNGRAA

Δικαιούχος: MDA Ελλάς

Διευκρινίζει μάλιστα η MDA Ελλάς πως σε περίπτωση που δεν συγκεντρωθεί το απαραίτητο ποσό, όσα χρήματα έχουν συγκεντρωθεί θα διατεθούν στο σύνολό τους για τις ανάγκες της κοινότητας των ασθενών που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία. Επίσης, σε περίπτωση που το κόστος καλυφθεί από τον κρατικό μηχανισμό, κάποια από τα χρήματα που θα συγκεντρωθούν θα χρησιμοποιηθούν για τα έξοδα μετακίνησης και διαμονής της οικογένειας στη Βοστόνη για όσο κριθεί απαραίτητο.

Κικίλιας: Το ζήτημα είναι επιστημονικό όχι οικονομικό

Όπως ξεκαθαρίζει ο υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας, αναφερόμενος στην υπόθεση, «το ζήτημα είναι επιστημονικό, όχι οικονομικό, καθώς υπάρχουν περιπτώσεις που το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο έχει εγκρίνει και θεραπείες που φτάνουν τα 5 εκατ. ευρώ, όταν οι επιστήμονες έτσι έκριναν. Σεβόμαστε απόλυτα την αγωνία της οικογένειας, αλλά επίσης διαβεβαιώνουμε ότι έχει γίνει και γίνεται κάθε δυνατή προσπάθεια, σε επιστημονικό επίπεδο, για να βοηθηθεί ο μικρός Π.Ρ.».

«Το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο, που είναι το θεσμοθετημένο ανεξάρτητο όργανο και στελεχωμένο από κορυφαίους επιστήμονες, έχει εγκρίνει και καλύπτει πλήρως τη φαρμακευτική αγωγή που χορηγείται στο παιδί, ύψους 1 εκατ. ευρώ. Αξίζει να σημειωθεί ότι το παιδί ήδη παρουσιάζει βελτίωση», συνεχίζει στην ανακοίνωσή του ο υπουργός Υγείας. Επισημαίνεται ότι το παιδί ήδη υποβάλλεται σε θεραπεία με τη συγκεκριμένη φαρμακευτική αγωγή η οποία, σύμφωνα με τους επιστήμονες, εξασφαλίζει σταθερότητα στην κατάσταση της υγείας του, αλλά δεν αποτελεί οριστική λύση στο πρόβλημά του.

«Οι γονείς του μικρού Π.Ρ., πληροφορήθηκαν για μια νέα γονιδιακή θεραπεία, που χορηγείται πρόσφατα στις ΗΠΑ, αλλά δεν έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και ζήτησαν από το ΑΥΣ τη μετάβαση του μικρού ασθενούς στις ΗΠΑ για να υποβληθεί σε συνδυαστική θεραπεία.

Το ΑΥΣ έλαβε γνωματεύσεις από τους πλέον έγκριτους ειδικούς επιστήμονες, έθεσε το θέμα σε διεθνές Συνέδριο, ερεύνησε τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα στοιχεία δε συνηγορούν υπέρ της συνδυαστικής χορήγησης των δύο θεραπειών. Επιπλέον, το Υπουργείο Υγείας απευθύνθηκε και στην παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου της νέας γονιδιακής θεραπείας, την οποία αιτούνται οι γονείς και η απάντηση της εν λόγω εταιρείας είναι ότι αδυνατεί να πιστοποιήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπευτικής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν άλλη θεραπεία, όπως στην περίπτωση του μικρού Π.Ρ» αναφέρει η δήλωση του υπουργού Υγείας η οποία καταλήγει: «Ακολουθούμε τις αποφάσεις του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου και τις γνωματεύσεις των κορυφαίων ιατρών».

Παναγιώτης – Ραφαήλ: Μέσα σε λίγες μέρες έχει συγκεντρωθεί 1,5 εκ. ευρώ

«Αν δεν θέλουν να στείλουν το παιδί στην Αμερική, ας προσπαθήσουν τουλάχιστον να επικοινωνήσουν με το νοσοκομείο και να διαπραγματευτούν μια μικρότερη τιμή». Με αυτά τα λόγια σχολιάζει στο ethnos.gr ο Γιώργος Γλωσσιώτης, ο πατέρας του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ, το email με το οποίο του γνωστοποιήθηκε και επίσημα η απόρριψη της αίτησης του από τον ΕΟΠΥΥ. «Το έγγραφο λέει ότι από τη στιγμή που δεν προσκομίζεται κάποιο νέο επιστημονικό στοιχείο, το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο πρέπει να επιμείνει στην αρχική απόφαση του για απόρριψη της αίτησης μας», λέει ο κ. Γλωσσιώτης. «Ωστόσο η πορεία της υγείας του παιδιού από την Κύπρο δείχνει ότι η θεραπεία μπορεί να σώσει τη ζωή του Παναγιώτη» συμπληρώνει.

Ο κ. Γλωσσιώτης βρίσκεται σε καθημερινή επαφή με την οικογένεια του παιδιού από την Κύπρο που βρίσκεται ήδη στην Αμερική και κάνει την θεραπεία, την οποία δεν καλύπτει ο ΕΟΠΥΥ, μετά την εισήγηση του ΑΥΣ. Όπως λέει, τα πρώτα αποτελέσματα είναι πολύ ενθαρρυντικά. «Το παιδί είναι ήδη πολύ καλύτερα και αυτό μας δείχνει ότι η θεραπεία αποδίδει. Δεν μπορώ να καταλάβω γιατί δεν το αποδέχονται στην Ελλάδα».

Ο πατέρας του Παναγιώτη – Ραφαήλ είναι αποφασισμένος να κάνει το ταξίδι στην Αμερική και ήδη έχει τη στήριξη χιλιάδων πολιτών που τον βοηθούν οικονομικά. «Αν συνεχίσουμε να δεχόμαστε την αγάπη του κόσμου, δεν θα χρειαστούμε οικονομική βοήθεια. Μέσα σε λίγες μέρες έχει συγκεντρωθεί περίπου 1,5 εκ. ευρώ. Με αυτό το ρυθμό θα μπορούμε σε λίγο να φύγουμε» τονίζει.

Ένας απρόσμενος σύμμαχος για τον μικρούλη

Η θεραπεία που γίνεται στην Ελλάδα κρατάει το παιδί στη ζωή, αλλά τα προβλήματα είναι τεράστια. «Κάθε βράδυ μένω ξύπνιος για να του γυρίζω πλευρό την ώρα που κοιμάται. Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ δεν μπορεί να μείνει καθιστός για περισσότερα από λίγα λεπτά, ενώ έχει και αναπνευστικά προβλήματα. Θέλουμε να προσπαθήσουμε να τον κάνουμε καλά».

πρόσμενος σύμμαχος της οικογένειας του Παναγιώτη – Ραφαήλ είναι και ο υπουργός Υγείας της Κύπρου, ο οποίος κάλεσε την ελληνική κυβέρνηση να κάνει δεκτό το αίτημα για τη θεραπεία στην Αμερική. Σε κάθε περίπτωση, ο κ. Γλωσσιώτης ετοιμάζεται να κάνει τη δεύτερη και τελευταία ένσταση.

«Το υπουργείο Υγείας μπορεί τουλάχιστον να προσπαθήσει να πάρει μια καλύτερη τιμή από το νοσοκομείο. Το κόστος, το οποίο θα κυμανθεί από 3,5 εκ. έως 4,5 εκ. ευρώ είναι μεγάλο, όση βοήθεια κι αν μας δώσει ο κόσμος».